Ataluren : agrément du traitement novateur contre la myopathie de Duchenne.

Ataluren : agrément du traitement novateur contre la myopathie de Duchenne.


L’Agence européenne du médicament (EMA) vient d’accorder l’agrément de l’Ataluren de PTC Therapeutics qui permet d’offrir un début de traitement pour plusieurs maladies génétiques dont la « célèbre » myopathie de Duchenne.

Cette nouvelle molécule qui va donc débarquer prochainement sur le marché, ne permettra pas de guérir les personnes atteintes par la maladie mais bien de ralentir sensiblement l’évolution de celle-ci dans environ 13% des cas.

Ce n’est donc pas un médicament miraculeux qui s’adresse à tous mais bien une chance pour environ 13% des personnes atteintes de pouvoir ralentir la progression de cette maladie génétique dégénérative.

Si l’on considère qu’un patient atteint par la myopathie de Duchenne perd en moyenne 40 mètres d’autonomie de marche par an (par rapport à un valide ) l’Ataluren pourrait (en cas d’effet thérapeutique positif) ralentir celle-ci et la ramener à 10 mètres par an, reculant ainsi de façon considérable le passage obligé vers le fauteuil roulant.

L’Ataluren qui semblerait présenter une excellente tolérance représente le premier médicament s’attaquant directement au mécanisme intime de la maladie. Cette molécule ne vient évidemment pas remplacer les autres traitements existant comme la kinésithérapie, la chirurgie éventuelle etc… mais s’y ajoute.

A noter que le principe actif de l’Ataluren pourrait bénéficier à une cinquantaine d’autres pathologies comme par exemple la mucoviscidose

Pour en savoir plus sur l’Ataluren, je vous renvoie sur les études officielles et les documentations présentes sur le site de PTC Therapeutics à l’adresse : http://www.ptcbio.com/ataluren

Pour toute information complémentaire et, comme toujours dans ce cas, je vous convie à prendre contact avec votre référent médical.


Plus à propos de Philippe Steinier

Philippe Steinier a publié 3325 articles dans le blog Handimobility..

Président association Handimobility. Economiste - Licencié en sciences sociales

Article publié le : 28 mai 2014 dans la catégorie Santé & Médecine

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